Các loại thuốc mới có thể được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 12
Thành phần hoạt chất: Lerodalcibep
Chỉ định: tăng lipid máu nguyên phát, bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch (ASCVD)
Tên công ty: LIB Therapeutics
Lerodalcibep là chất ức chế nhắm mục tiêu PCSK9 có độ ổn định lâu dài- ở nhiệt độ phòng. Sự phát triển của nó nhằm mục đích cung cấp cho bệnh nhân một kế hoạch điều trị tiêm dưới da thuận tiện hơn, hàng tháng và tự tiêm dưới da. Về loại phân tử, Lerodalcibep là một protein liên kết nhỏ (SBP) và miền liên kết nhắm mục tiêu PCSK9 của nó là một peptide được thiết kế có thể liên kết với protein PCSK9 của con người với ái lực cao ở cấp độ nano phụ. Ngoài ra, bằng cách kết hợp với albumin huyết thanh người (HSA), lerodalcibep kéo dài đáng kể thời gian bán thải trong huyết tương-, đạt 12-15 ngày.
Thành phần hoạt chất: Etripamil
Chỉ định: Nhịp tim nhanh kịch phát trên thất (PSVT)
Tên công ty: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil là thuốc chẹn kênh canxi (CCB) loại không dihydropyridine L{0}}có tác dụng nhanh được phát triển bởi Milestone Pharmaceuticals để điều trị PSVT và các chứng rối loạn nhịp tim khác. Là một loại thuốc xịt mũi, thuốc xịt mũi etripamil có thể được bệnh nhân tự sử dụng mọi lúc, mọi nơi, điều này được kỳ vọng sẽ chuyển các phương pháp điều trị hiện có trong trường hợp khẩn cấp về nhà và cung cấp các phương pháp điều trị nhanh hơn cho bệnh nhân. Vào tháng 5 năm 2021, Jixing Pharmaceutical đã đạt được thỏa thuận hợp tác và cấp phép độc quyền với Milestone, có được độc quyền phát triển và thương mại hóa etrapamil ở Trung Quốc Đại lục.
Thành phần hoạt chất: Reproxalap
Chỉ định: Bệnh khô mắt (DED)
Tên công ty: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap là chất ức chế aldehyd hoạt tính phân tử nhỏ đang được phát triển tiềm năng. Hàm lượng aldehyd hoạt động có thể tăng lên trong quá trình viêm mắt hoặc viêm toàn thân, gây viêm mắt, giảm tiết nước mắt, đỏ mắt và thay đổi thành phần lipid của nước mắt. Nhiều bệnh nhân mắc hội chứng khô mắt có hàm lượng aldehyd hoạt động cao.
Thành phần hoạt chất: Depemokimab
Chỉ định: Hen suyễn tăng bạch cầu ái toan, viêm xoang mãn tính có polyp mũi
Tên công ty: GSK
Depemokimab là một sản phẩm sinh học tác dụng cực dài đang được phát triển nhắm vào interleukin-5 (IL-5). Depemokimab có thể liên kết với IL-5 với ái lực cao và được dùng sáu tháng một lần để điều trị cho bệnh nhân hen nặng. IL-5 là một cytokine quan trọng trong tình trạng viêm loại 2. Hơn 80% bệnh nhân hen nặng là do viêm loại 2, với nồng độ bạch cầu ái toan tăng cao và tình trạng bệnh ngày càng xấu đi khó lường.
Thành phần hoạt chất: Narsoplimab
Chỉ định: Bệnh vi mạch huyết khối liên quan đến ghép tế bào gốc tạo máu (TA-TMA)
Tên công ty: Omros
Narsoplimab (còn được gọi là OMS721) là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của con người nhắm vào MASP-2, hoạt động như một enzyme tác động trong con đường bổ sung lectin và là một-mục tiêu protein gây viêm cải tiến. Điều đáng chú ý là việc ức chế MASP-2 đã được chứng minh là có tác dụng duy trì chức năng hoàn chỉnh của con đường kích hoạt bổ sung cổ điển phụ thuộc vào kháng thể, đây là thành phần chính của phản ứng miễn dịch thu được. FDA đã cấp chỉ định trị liệu đột phá cho thuốc và tình trạng thuốc mồ côi cho TA-TMA. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cũng đã phê duyệt tiêu chuẩn thuốc mồ côi để điều trị cấy ghép tế bào gốc tạo máu.
Thành phần hoạt chất: Aficamten
Chỉ định: Bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn (HCM)
Tên công ty: Cytokinetic
Aficamten là một chất ức chế myosin tim phân tử nhỏ có chọn lọc đang được phát triển và có tiềm năng. Aficamten nhằm mục đích giảm số lượng cầu nối chéo Actin myosin{1}}hoạt động trong mỗi chu kỳ tim, do đó ức chế các cơn co thắt cơ tim quá mức liên quan đến HCM. Trong các mô hình tiền lâm sàng, aficamten làm giảm khả năng co bóp của cơ tim bằng cách liên kết trực tiếp với một vị trí liên kết hình dạng chọn lọc duy nhất trên myosin của tim, do đó ngăn chặn myosin đi vào trạng thái tạo lực. Aficamten đã được FDA Hoa Kỳ và Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) công nhận là liệu pháp mang tính đột phá trong điều trị bệnh HCM tắc nghẽn có triệu chứng.
Thành phần hoạt chất: Relacorilant
Chỉ định: Tăng cortisol nội sinh (hội chứng Cushing)
Tên công ty: Corcept Therapeutics
Relacorilant là một chất đối kháng thụ thể glucocorticoid chọn lọc (GR) có khả năng điều chỉnh hoạt động của cortisol bằng cách liên kết với GR chứ không phải các thụ thể hormone khác trong cơ thể. Liệu pháp này đã được cả FDA và Ủy ban Châu Âu về điều trị chứng tăng cortisol cấp trạng thái thuốc mồ côi, và đã được Ủy ban Châu Âu cấp trạng thái thuốc mồ côi trong điều trị ung thư buồng trứng.
Thành phần hoạt chất: Zoliflodacin
Chỉ định: Bệnh lậu đơn thuần
Tên công ty: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacin là một loại kháng sinh đường uống spiropyrimidinethione tiềm năng "hạng nhất" với cơ chế hoạt động độc đáo. Nó có thể ức chế một loại enzyme quan trọng của vi khuẩn gọi là topoisomerase loại II, rất quan trọng đối với chức năng và sinh sản của vi khuẩn. Các nghiên cứu in vitro trước đây đã chỉ ra rằng thuốc này có tác dụng chống lại các chủng Neisseria gonorrhoeae đa kháng thuốc, bao gồm cả các chủng kháng ceftriaxone và azithromycin, đồng thời không phát triển tình trạng kháng chéo với các loại kháng sinh khác.
