Kết quả lâm sàng ban đầu của tác nhân thoái hóa nhắm mục tiêu protein ngoại bào là khả quan, với liều thấp nhất có khả năng phân hủy 60% kháng thể gây bệnh.

Biohaven đã nhận được giấy phép cho công nghệ MoDE từ Đại học Yale, chứng tỏ tiềm năng khác biệt cao trong điều trị các bệnh tự miễn. Các hợp chất do MoDE tạo ra là các phân tử đặc hiệu kép, với một đầu liên kết với protein mục tiêu và đầu còn lại liên kết với thụ thể asialoglycoprotein (ASGPR) trên bề mặt tế bào gan. ASGPR làm trung gian cho quá trình nội hóa của tế bào gan, quá trình này sẽ đưa các protein mục tiêu vào tế bào để thoái hóa. Các tính năng của nền tảng công nghệ này bao gồm: phân hủy nhanh chóng các protein mục tiêu trong vòng vài giờ, phương pháp sử dụng đơn giản, dễ sử dụng cho bệnh nhân, khả năng dung nạp tuyệt vời mà không có tác dụng phụ đối với albumin hoặc cholesterol và tính linh hoạt khi sử dụng kết hợp với các chế phẩm sinh học có chứa các mảnh Fc.

Ngoài ra, BHV-1300 có những ưu điểm độc đáo trong việc làm sạch có chọn lọc IgG mục tiêu (IgG1, IgG2 và IgG4) trong khi vẫn duy trì mức IgG3. IgG3 đóng một vai trò quan trọng trong việc chống lại vi khuẩn, ký sinh trùng và virus. Mục tiêu thiết kế của BHV-1300 là tránh ức chế miễn dịch trên diện rộng liên quan đến các phương pháp hạ thấp IgG khác, đồng thời cho phép hệ thống miễn dịch phản ứng với các bệnh nhiễm trùng tiềm ẩn trong quá trình điều trị các bệnh tự miễn.

Kết quả thử nghiệm cho thấy BHV-1300 làm giảm dần IgG trong vòng vài giờ sau khi dùng và duy trì hiệu quả trong suốt thời gian nghiên cứu bốn tuần. BHV-1300 đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp tốt trong toàn bộ nghiên cứu Giai đoạn 1, không quan sát thấy tác dụng đáng kể về mặt lâm sàng nào đối với albumin hoặc chức năng gan và không làm tăng mức cholesterol. Ngoài ra, nồng độ IgG3 trong huyết tương được duy trì vào cuối tuần thứ tư của nghiên cứu, giúp đảm bảo chức năng tác động miễn dịch khỏe mạnh. Tất cả các tác dụng phụ (AE) đều ở mức độ nhẹ, mọi tác dụng phụ liên quan đến thuốc đều được giải quyết và không có sự gián đoạn điều trị do các tác dụng phụ liên quan đến thuốc. Nhóm nghiên cứu tăng dần liều lượng của BHV-1300 hiện đang được tiến hành để khám phá tiềm năng giảm IgG của nó trong phạm vi rộng hơn các chỉ định bệnh trong tương lai.

Ngoài việc công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng sơ bộ của BHV-1300, Biohaven còn thông báo rằng hai chất phân hủy protein có chọn lọc được phát triển dựa trên nền tảng công nghệ MoDE đã được phê duyệt cho các thử nghiệm lâm sàng. Trong số đó, BHV-1400 là chất phân hủy protein có tác dụng phân hủy có chọn lọc IgA1 bị thiếu hụt lactose, nhằm mục đích điều trị bệnh thận IgA. BHV-1600 làm suy giảm các tự kháng thể gây bệnh nhắm vào thụ thể adrenergic b1 (b1AR) để điều trị bệnh cơ tim chu sinh.