ELEVATE IPF là thử nghiệm thăm dò liều ngẫu nhiên, mù đôi giai đoạn 2b nhằm vào bệnh nhân IPF, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của hai liều deupirfenidone ba lần một ngày (TID) so với thuốc pirfenidone đã được phê duyệt (801 mg) và giả dược sau 26 giờ tuần sử dụng.
Phân tích cho thấy thử nghiệm đã đạt được điểm cuối chính một cách thành công. Vào tuần thứ 26 của thử nghiệm, dùng 825 mg deepirfenidone ba lần một ngày làm giảm đáng kể tình trạng suy giảm dung tích sống gắng sức (FVC) ở bệnh nhân, cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê so với giả dược (-21,5 mL so với { {4}}.5 mL, p=0.02), cho thấy hiệu quả điều trị đáng kể là 80.9%. Ngoài ra, thử nghiệm còn chứng minh hiệu quả phụ thuộc vào liều lượng đáng kể. Nói chung, mức giảm FVC tự nhiên trong vòng 6 tháng đối với những người khỏe mạnh từ 60 tuổi trở lên là khoảng -15,0 mL đến -25,0 mL. Hiệu quả điều trị của thuốc đối chứng tích cực ba lần một ngày so với giả dược là 54,1% (-51,6 mL so với -112,5 mL), phù hợp với kết quả thử nghiệm lâm sàng trước đây của thuốc.
Thử nghiệm cũng đạt được các tiêu chí phụ quan trọng, cho thấy rằng điều trị bằng deepirfenidone vượt trội hơn nhóm giả dược trong việc làm chậm sự suy giảm giá trị dự đoán phần trăm FVC (FVCpp). FVCpp là một thước đo khác về chức năng phổi có tính đến các đặc điểm chính như tuổi, giới tính, chiều cao và chủng tộc của bệnh nhân, ngoài chính FVC, để chuẩn hóa ở cấp độ bệnh nhân. Deupirfenidone cũng cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê ở điểm cuối này (-0.43 so với -3.43, p=0.01), khẳng định thêm về hiệu quả điều trị của nó.
Ngoài ra, kết quả thực nghiệm cho thấy cả hai liều deepirfenidone đều được dung nạp tốt và có đặc tính an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây.
Deupirfenidone là pirfenidone đã khử chất, là một trong hai liệu pháp tiêu chuẩn được sử dụng cùng với nintedanib để điều trị IPF. Thông qua việc điều chỉnh deuterium, deepirfenidone có tốc độ trao đổi chất in vivo chậm hơn, điều này có thể kéo dài thời gian tác dụng của thuốc và cải thiện hiệu quả của thuốc.
